近日，長(zhǎng)春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"金賽藥業(yè)"）在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域迎來(lái)兩項(xiàng)關(guān)鍵進(jìn)展。GenSci128繼胰腺癌后胃癌適應(yīng)癥再獲FDA孤兒藥認(rèn)定，IL-1α/β雙抗GenSci161國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理，公司在腫瘤與眼科領(lǐng)域的布局同步取得階段性成果，顯示出其多元化創(chuàng)新管線(xiàn)的持續(xù)推進(jìn)能力。

　　GenSci128片獲FDA孤兒藥認(rèn)定，用于胃癌治療

　　金賽藥業(yè)自主研發(fā)的GenSci128片獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定，用于胃癌的治療。這是繼該藥物此前獲得FDA胰腺癌孤兒藥認(rèn)定后，在全球化開(kāi)發(fā)進(jìn)程中的又一重要里程碑。

　　孤兒藥認(rèn)定是FDA針對(duì)罕見(jiàn)病藥物設(shè)立的激勵(lì)政策。GenSci128片作為一款選擇性TP53 Y220C突變重激活劑，目前全球尚無(wú)同靶點(diǎn)藥物獲批。胃癌是全球高發(fā)且預(yù)后較差的惡性腫瘤。研究顯示，多數(shù)患者確診時(shí)已處于晚期，發(fā)生轉(zhuǎn)移的晚期胃癌患者5年生存率不足10%[1]，一直是臨床治療的重大挑戰(zhàn)。TP53是人類(lèi)癌癥中最常發(fā)生突變的基因。TP53基因編碼的p53蛋白作為轉(zhuǎn)錄因子，具有抑制腫瘤的功能。TP53基因突變導(dǎo)致p53蛋白失活，是腫瘤發(fā)生的關(guān)鍵步驟。其中，TP53 Y220C突變約占TP53突變的1.8%[2]。全球范圍內(nèi)尚無(wú)的靶向TP53 Y220C突變的治療藥物獲批，存在巨大的未被滿(mǎn)足臨床需求。

　　此次認(rèn)定將有助于加速該藥在美國(guó)的臨床開(kāi)發(fā)與上市進(jìn)程，并享受相關(guān)費(fèi)用減免及7年市場(chǎng)獨(dú)占期。GenSci128片擬用于治療攜帶TP53 Y220C突變的多種實(shí)體瘤，包括胃癌、胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、結(jié)直腸癌等。該藥物新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲FDA及中國(guó)藥監(jiān)部門(mén)批準(zhǔn)。臨床前數(shù)據(jù)顯示，其在療效與安全性方面具備良好表現(xiàn)。

　　GenSci161注射液國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理，用于非感染性葡萄膜炎治療

　　與此同時(shí)，金賽藥業(yè)收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書(shū)》，其自主研發(fā)的IL-1α/β雙抗GenSci161注射液的境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理，擬用于治療非感染性葡萄膜炎。

　　非感染性葡萄膜炎是一組累及葡萄膜（虹膜、睫狀體和脈絡(luò)膜）及周?chē)M織（視網(wǎng)膜、視神經(jīng)和玻璃體）的異質(zhì)性炎癥性疾病。流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，非感染性葡萄膜炎全球年發(fā)病率為17/10萬(wàn)至52/10萬(wàn)，年患病率最高達(dá)204/10萬(wàn)，是重要的致盲性眼病之一，且多發(fā)生于工作年齡人群[3]。目前，該適應(yīng)癥獲批的生物制劑以抗TNF-α類(lèi)藥物為主，部分患者應(yīng)答不佳或不耐受，存在未滿(mǎn)足的臨床需求。

　　GenSci161注射液是一款治療用生物制品1類(lèi)新藥，是一種新型全人源IgG1雙特異性抗體，可同時(shí)靶向IL-1α和IL-1β兩種關(guān)鍵促炎細(xì)胞因子亞型，阻斷IL-1介導(dǎo)的炎癥信號(hào)通路活化。目前國(guó)內(nèi)外尚無(wú)靶向IL-1α/β的雙特異性抗體在該適應(yīng)癥獲批，該藥物有望為非感染性葡萄膜炎患者提供新的治療選擇。除此之外，GenSci161具有多適應(yīng)癥開(kāi)發(fā)潛力，其他兩項(xiàng)適應(yīng)癥子宮內(nèi)膜異位癥（EM）及化膿性汗腺炎（HS）于近期也已收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書(shū)》。

　　創(chuàng)新戰(zhàn)略持續(xù)推進(jìn)，多領(lǐng)域管線(xiàn)協(xié)同發(fā)展

　　此次兩項(xiàng)進(jìn)展是金賽藥業(yè)從"單賽道領(lǐng)跑"向"多領(lǐng)域協(xié)同發(fā)展"戰(zhàn)略升級(jí)的生動(dòng)縮影。目前，公司已搭建起涵蓋ADC、小分子靶向、siRNA及長(zhǎng)效緩釋等前沿技術(shù)平臺(tái)，在腫瘤、眼科、內(nèi)分泌及代謝、女性健康、免疫等領(lǐng)域形成多元化管線(xiàn)布局。金賽藥業(yè)表示，將借助孤兒藥認(rèn)定的政策支持，加快推進(jìn)GenSci128的國(guó)際化臨床研究，同時(shí)穩(wěn)步推動(dòng)GenSci161等創(chuàng)新藥物的臨床開(kāi)發(fā)，致力于為全球患者早日帶來(lái)更多治療選擇。

　　聲明：

　　1.創(chuàng)新藥研發(fā)具有高風(fēng)險(xiǎn)，臨床試驗(yàn)結(jié)果及最終獲批存在不確定性。

　　2.本新聞旨在分享研發(fā)前沿資訊，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)人士參閱，非廣告用途。

　　3.金賽藥業(yè)不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品、適應(yīng)癥的使用。

　　參考文獻(xiàn)

　　[1] Patel AK, Ajani JA. Gastric Cancer: A Review. JAMA. 2026;335(5):439–450.doi:10.1001/jama.2025.20034

　　[2] Baugh, Evan H et al. "Why are there hotspot mutations in the TP53 gene in human cancers?." Cell death and differentiation vol. 25,1 (2018): 154-160. doi:10.1038/cdd.2017.180.

　　[3] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)眼科學(xué)分會(huì)眼免疫學(xué)組,中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)眼科醫(yī)師分會(huì)葡萄膜炎與免疫學(xué)組. 中國(guó)葡萄膜炎臨床診斷要點(diǎn)專(zhuān)家共識(shí)（2025年）[J]. 中華眼科雜志,2025,61(10)：754-759. DOI:10.3760/cma.j.cn112142-20250319-00117